MedizinErst verflucht, jetzt gesucht

Die Gentherapie hat einigen schwer kranken Patienten geholfen, bleibt aber riskant. von Susanne Schäfer

DNA Helix

Die DNA der menschlichen Zellen ist die Wurzel aller genetischen Defekte. Ihre Modifikation ist nicht einfach und birgt Risiken  |  © Matthew Fearn/dpa

Als Felix laufen lernte, fiel er einmal auf die Nase. Bei ihm war der Sturz nicht mit einer Schramme erledigt. »Sein Gesicht lief blau an und blieb tagelang völlig zugeschwollen«, erzählt seine Mutter Marion Ott. Felix leidet am angeborenen Wiskott-Aldrich-Syndrom. Der Gendefekt stört die Blutgerinnung, führt vor allem aber zu einer Schwächung des Immunsystems. Die Kinder bekommen immer wieder schwere Infektionen, die meisten sterben vor ihrem zehnten Geburtstag.

»Unser Glück war, dass wir gleich am Tag der schrecklichen Diagnose eine Lösung gefunden haben«, sagt Ott. Die Familie aus Koblenz erfuhr von einer Studie des Kinderarztes und Hämatologen Christoph Klein an der Medizinischen Hochschule Hannover. Er behandelte dort Wiskott-Aldrich-Patienten mit einer neuen Gentherapie – ein aussichtsreiches und zugleich riskantes Experiment. Felix’ Eltern entschieden sich dafür, und so wurde der Vierjährige Anfang 2009 gentherapiert.

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Kein anderes neues Behandlungskonzept hat so euphorische Anfangserwartungen geweckt und dann einen derart jähen Absturz erlebt wie die Gentherapie. Anfang der neunziger Jahre erschien sie nahezu als ein Allheilmittel: Schwere Erbkrankheiten wie Mukoviszidose oder erbliche Immunschwächeleiden sollten durch therapeutische Gentransfers geheilt werden, reihenweise starteten Pharmaunternehmen gentherapeutische Versuche an Krebspatienten. Jahrelang konnten die Fachleute kaum Fortschritte verzeichnen. Die Studien endeten sämtlich im Debakel. In günstigsten Fall waren die Tests erfolglos, doch nach einer Serie von ernsten Zwischenfällen galt die Gentherapie vielen Fachleuten als vermintes Gelände.

Neuerdings aber häufen sich Erfolgsmeldungen. In der Vorweihnachtswoche schaffte es das Forschungsfeld sogar auf die Liste »Durchbruch des Jahres« im Fachblatt Science: Nach etlichen Rückschlägen, hieß es, erlebe die Therapie eine Renaissance. Gelobt wird etwa die Studie mit nahezu blinden Patienten, die an der Leberschen kongenitalen Amaurose litten und seit der Behandlung deutlich besser sehen können.

Geglückt sind auch Versuche, die sich nicht nur auf ein einzelnes Organ, sondern auf den gesamten Organismus auswirken und daher riskanter sind: Eine Gentherapie stärkte sowohl bei Kindern, die an der schweren Immunschwäche ADA-SCID leiden, als auch bei HIV-Patienten das Immunsystem. Bei Kindern, die von der nervenzerstörenden Adrenoleukodystrophie (ALD) betroffen sind, stoppte der Gentransfer den Verlauf der Krankheit. »Die Ergebnisse bedeuten für die Gentherapie einen Sprung nach vorn«, sagt der Gentherapeut Manuel Grez vom Forschungsinstitut Georg-Speyer-Haus in Frankfurt. »Es steht inzwischen fest, dass die Methode wirklich heilen kann – viele Patienten sind auch lange nach dem Eingriff gesund.« 

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