GentherapieSpritzkur für Erbleiden

Was taugt und wem hilft die erste kommerzielle Gentherapie? Nachfragen an ihren niederländischen Entwickler John Kastelein. von 

DIE ZEIT: Die Europäische Kommission hat erstmals eine kommerzielle Gentherapie zugelassen. Welche Patienten wollen Sie mit dem Medikament Glybera behandeln?

John Kastelein: Es sind Patienten, denen ein entscheidendes Enzym für den Fettstoffwechsel fehlt. Täglich nehmen wir ungefähr 100 bis 150 Gramm Fett zu uns. Das Enzym in unseren Blutgefäßen verarbeitet dieses Fett zu freien Fettsäuren, das sind Brennstoffe für unsere Muskeln. Doch einem von 500.000 Menschen fehlt dieses Enzym namens Lipoproteinlipase. In Deutschland sind es etwa 160 Patienten.

Anzeige

ZEIT: Welche Auswirkungen hat das?

Kastelein: Es ist eine schreckliche Krankheit . Wenn das Fett nicht verarbeitet werden kann, steigt der Spiegel der Triglyzeride im Blut extrem an, auf mehr als das 20-Fache des Normalwertes. Dadurch entzündet sich die Bauchspeicheldrüse. In den vergangenen zehn Jahren sind zwei meiner Patienten gestorben – ein 18-jähriger Junge und ein erst elf Jahre altes Mädchen. Mit moderner Technik können die meisten Patienten heute überleben, aber sie haben immer wieder extreme Bauchschmerzen. Frauen sagten uns, dass die Schmerzen doppelt so stark seien wie Geburtsschmerzen.

ZEIT: Wie wurden Patienten bisher therapiert?

Kastelein: Es gibt noch kein Medikament , das hilft. Die Patienten können nur ihren Fettkonsum extrem einschränken. Normale Menschen nehmen ungefähr 30 Prozent ihrer Kalorien in Form von Fett zu sich. Die Patienten reduzieren das Fett in ihrer Nahrung auf ein Minimum. Aber das ist ein Problem: Sie können im Supermarkt kaum etwas finden, das kein Fett hat. Ein Junge hat mal Bier getrunken. Er wusste nicht, dass der Alkohol darin in Fett umgewandelt wird, und starb. Wir haben versucht, das Enzym zu spritzen, aber es verschwand nach nur zehn Minuten aus dem Kreislauf. Jetzt wollen wir die Muskeln stattdessen mit dem richtigen Gen versorgen.

ZEIT: Und wie funktioniert das?

Kastelein: Hier in Amsterdam haben wir das Verfahren vor sechs Jahren zum ersten Mal beim Menschen getestet. Man infiziert die Muskelzellen unterhalb der Gürtellinie mit einem Virus, das die genetische Information in die Zellen trägt, damit sie das richtige Enzym produzieren können. Das Virus wird einfach in die Muskulatur gespritzt. Unglücklicherweise braucht man sehr viele Injektionen – mindestens 60. Deshalb bekommen die Patienten vorher eine Rückenmarksbetäubung, damit sie nichts spüren. Wir konnten zeigen, dass die Muskelfasern wirklich anfangen, dieses Enzym zu produzieren. Man kann der ersten kommerziellen Anwendung der Gentherapie eine große Bedeutung beimessen. Wissenschaftlich gesehen ist es aber ein kleiner Schritt.

ZEIT: Als Fähre für das richtige Gen benutzen Sie ein spezielles Virus namens AAV. Warum?

Kastelein: Sehr viele Menschen kommen mit diesem Virus im Laufe ihres Lebens in Kontakt, aber es macht uns nicht krank. Wir haben einen Subtyp des Virus ausgesucht, der Muskelzellen infizieren kann. Dasselbe Virus wird auch bei anderen Erkrankungen getestet.

Leserkommentare
    • Erkos
    • 08. November 2012 18:16 Uhr

    Es würde mich wirklich mit großer Freude erfüllen, würde hier ein Weg zur Minderung von Leiden gefunden. Mehr kann man nicht erwarten. Wir alle haben nur ein Leben und dieses eine unter so häufigen und starken Schmerzen leben zu müssen ist ein Alptraum. Den Wissenschaftlern viel power und einen langen Atem!

  1. Wobei ich förmlich damit rechne, dass jeden Moment die Fortschrittsfeinde mit ihren irrationalen Ängsten und auf das Schlagwort "Gen" anspringen...

    Eine Leserempfehlung

Bitte melden Sie sich an, um zu kommentieren

  • Artikel Auf einer Seite lesen
  • Schlagworte Enzym | Therapie | USA | Virus | Erbgut | Schwangerschaft
Service