GentherapieSpritzkur für Erbleiden
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"Niemand kann eine hundertprozentige Garantie geben"

ZEIT: Wie steht es mit der Sicherheit? Vor 13 Jahren starb Jesse Gelsinger in den USA nach einer Gentherapie mit einem Virus. Bei der Behandlung einer Immunschwächekrankheit im Jahr 2003 erkrankten Patienten an Leukämie . Die gesamte Gentherapie ist in Verruf geraten.

Kastelein: Bei Jesse Gelsinger wurden die Viren in die Venen injiziert. Und vorher hatte man Sicherheitsaspekte nicht genug erforscht, zum Beispiel die Virusmenge, die man noch sicher in Venen spritzen kann. Deshalb gehen wir den Weg in die Muskeln. Es bleibt also lokal, nur sehr wenig gelangt in den Kreislauf. Und ob Krebs entsteht, hängt davon ab, wo die Genfähre das Reparaturgen im menschlichen Erbgut einbaut. Mit dieser Art von Virus und Gen haben wir keine Probleme, weil keine Krebsgene aktiviert werden.

ZEIT: Es sind erst sechs Jahre vergangen, seit der erste Patient behandelt wurde; insgesamt sind es höchstens ein paar Dutzend gewesen. Manche Viren lösen erst Jahrzehnte nach einer Infektion Krebs aus. Wie können Sie sicher sein, dass das nicht doch noch geschieht?

Kastelein: Es stimmt: Die Zahl der Patienten reicht nicht aus und auch die Zeitspanne nicht, um das mit letzter Sicherheit sagen zu können. Aus diesem Grund sollten alle Behandelten registriert und ihr Leben lang beobachtet werden. So eine Therapie gehört an eine akademische Klinik, wo man sich mit der Krankheit und den Risiken auskennt.

ZEIT: Könnte sich das Virus im Körper der Patienten vermehren und sie dann Angehörige oder Freunde anstecken?

Kastelein: Das ist ausgeschlossen, weil die Gene für die Vervielfältigung aus dem Virus herausgenommen worden sind.

ZEIT: Sind Sie sicher, dass AAV nicht mit anderen Viren Gene austauscht und so wieder ansteckungsfähig wird – wie es bei den Impfstoffen gegen Polio gelegentlich geschieht?

Kastelein: Das ist für AAV unmöglich. In den USA , wo man nach dem Gelsinger-Fall extrem vorsichtig ist, hat die Universität von Pennsylvania jetzt die Erlaubnis von den Behörden bekommen, diese Viren einzusetzen.

ZEIT: Gene des Virus könnten in Eierstöcke oder Hoden gelangen und auf die Nachkommen der Patienten übertragen werden.

Kastelein: Im Tierversuch wurde nie etwas von den Viren in Keimdrüsen gefunden. Aber das ist natürlich eine Frage der Messempfindlichkeit. Es könnte Viren geben, die diese Organe tatsächlich erreichen, ohne dass man es nachweisen kann. Aber AAV baut die Gene nicht in das Erbgut ein. Deshalb ist es sehr unwahrscheinlich, dass es in das Genom einer Sperma- oder Eizelle gelangt. Niemand kann eine hundertprozentige Garantie geben, dass dies nicht doch geschieht. Deshalb haben wir mit Patienten begonnen, die schon 40 oder 50 Jahre alt waren und wahrscheinlich keine Kinder mehr bekommen. Besser wäre es natürlich, die Behandlung in der Kindheit anzufangen. Aber damit können wir erst beginnen, wenn wir genug Erfahrung mit Erwachsenen haben.

ZEIT: Sollten sich behandelte Patienten, bevor sie ein Kind zeugen, lieber testen lassen?

Kastelein: Das wäre eine Möglichkeit. Sie könnten vielleicht auch vor der Therapie Keimzellen einfrieren lassen. Aber über diese Dinge hat noch niemand genauer nachgedacht.

ZEIT: Auch die Effizienz der Gentherapie gilt als fragwürdig. Manchmal hielt der Effekt nur sehr kurz an. Wie sieht es bei Ihren Patienten aus?

Kastelein: Wir mussten unsere Studie vorzeitig abbrechen. Denn wir hatten angenommen, der beste Indikator für eine funktionierende Therapie sei eine dauerhafte Senkung des Fettspiegels. Anfangs sahen wir auch ein Absinken, aber nach zwei bis drei Monaten steigt der Spiegel wieder. Wir dachten, die Therapie habe versagt. Aber die Patienten hatten viel seltener Bauchschmerzen und Bauchspeicheldrüsenentzündungen.

Leserkommentare
    • Erkos
    • 08. November 2012 18:16 Uhr

    Es würde mich wirklich mit großer Freude erfüllen, würde hier ein Weg zur Minderung von Leiden gefunden. Mehr kann man nicht erwarten. Wir alle haben nur ein Leben und dieses eine unter so häufigen und starken Schmerzen leben zu müssen ist ein Alptraum. Den Wissenschaftlern viel power und einen langen Atem!

  1. Wobei ich förmlich damit rechne, dass jeden Moment die Fortschrittsfeinde mit ihren irrationalen Ängsten und auf das Schlagwort "Gen" anspringen...

    Eine Leserempfehlung

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