GentherapieSpritzkur für Erbleiden
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"Nach 60 Injektionen und nach einer Stunde geht der Patient nach Hause"

ZEIT: Was war passiert?

Kastelein: Die normale Messung der Triglyzeride unterscheidet nicht zwischen Fett aus den Gedärmen und dem Fett, das aus der Leber stammt. Die Gentherapie reduziert die Fettausschüttung aus den Gedärmen, weil das Enzym es dort abbauen kann. Fett aus der Leber kann es nicht so gut abbauen. Doch die Entzündungen der Bauchspeicheldrüse werden vom Darmfett verursacht. Eine kanadische Patientin hatte einige Schwangerschaften. Das erhöht den Fettspiegel zusätzlich – ein Albtraum. Nach der Gentherapie erlebte sie eine normale Schwangerschaft und bekam ein gesundes Kind.

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ZEIT: Mussten Sie immer wieder spritzen? Wie lang hielt der Effekt an?

Kastelein: Bei Hunden sind jetzt schon mehr als zehn Jahre dokumentiert, bei Menschen fünf bis sechs Jahre – und es funktioniert immer noch.

ZEIT: Wie viele der behandelten Patienten sind völlig gesundet?

Kastelein: Keiner. Aber sie haben sehr viel seltener Bauchschmerzen, ihr Leben ist tausendmal besser als vorher. Allerdings haben sie wieder große Probleme, wenn sie sehr fett essen. Sie müssen sich so gesund wie möglich ernähren und sollten keinen Alkohol trinken.

ZEIT: Brauchen sie keine weiteren Injektionen?

Kastelein: Das wissen wir noch nicht. Wir überlegen allerdings, ob wir nicht doch mehrmals behandeln sollten. Wir würden auch gerne die Wirkstoffmenge erhöhen, die in den Kreislauf kommt.

ZEIT: Gab es andere Nebenwirkungen?

Kastelein: Nein, nichts. Das ist schon erstaunlich. Die Patienten werden in einer Isolierstation behandelt. Wir haben Kittel getragen und Masken. Nach 60 Injektionen und nach einer Stunde geht der Patient nach Hause, und es gibt keinerlei Probleme. Das hatten wir nicht erwartet.

ZEIT: War die Entwicklung des Impfstoffs sehr teuer?

Kastelein: Ein dreistelliger Millionenbetrag. Die niederländische Regierung, unsere nationale Forschungsgemeinschaft und Wagniskapitalgeber haben viel Geld aufgebracht.

ZEIT: Aber die wenigen Patienten werden nur einmal behandelt. Wie teuer wird die Behandlung?

Kastelein: Ich bin nicht bei der Firma uniQure angestellt, sondern Professor an der Universität Amsterdam. Ich habe keine Ahnung, was die Therapie kosten wird. Aber sie wird wahrscheinlich teuer. Man sollte jedoch bedenken, dass die häufigen Behandlungen auf Intensivstationen auch sehr teuer sind. Es wird eine interessante Diskussion über die ökonomischen Aspekte dieser Methode geben.

ZEIT: Welche Erbkrankheiten könnten als nächste per Gentherapie behandelt werden?

Kastelein: Genetisch bedingte stark erhöhte Cholesterinspiegel, die sehr früh zu Herzinfarkten führen, schon ab sechs Jahren. Überall in Europa und in den USA wird an Gentherapien für verschiedene Erkrankungen gearbeitet.

ZEIT: Wann werden die ersten Patienten in Deutschland mit Glybera behandelt?

Kastelein: Nächstes Jahr, mit einem Fragezeichen.

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Leserkommentare
    • Erkos
    • 08. November 2012 18:16 Uhr

    Es würde mich wirklich mit großer Freude erfüllen, würde hier ein Weg zur Minderung von Leiden gefunden. Mehr kann man nicht erwarten. Wir alle haben nur ein Leben und dieses eine unter so häufigen und starken Schmerzen leben zu müssen ist ein Alptraum. Den Wissenschaftlern viel power und einen langen Atem!

  1. Wobei ich förmlich damit rechne, dass jeden Moment die Fortschrittsfeinde mit ihren irrationalen Ängsten und auf das Schlagwort "Gen" anspringen...

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