Es war ein bitterer Sieg: Neun schwer kranke Kinder hatten die Ärzte des Münchner Uniklinikums zwischen 2006 und 2009 durch eine Gentherapie von ihrer Erbkrankheit heilen können. Doch der Preis für den Erfolg war hoch. Sieben Patienten erkrankten an Leukämie, zwei von ihnen starben.

Viel zu oft hat man solche Geschichten schon gehört – Todesfälle, Blutkrebs, schwere Nebenwirkungen bei Heilversuchen mit der Gentherapie. Doch trotz der Zwischenfälle ist das Heilen mit Genen – eine Behandlung, bei der genetische Defekte durch die Übertragung intakter Erbanlagen korrigiert werden – eines der großen Ziele in der modernen Medizin. Im Prinzip funktioniert dieser Ansatz auch. Gefahr droht nicht durch die therapeutischen Gene, sondern durch die Methoden, mit denen sie in die Zellen der Patienten geschleust werden.

"Für den Transport des heilenden Gens in die Zelle werden umgebaute Viren benutzt", sagt Toni Cathomen, Direktor am Institut für Zell- und Gentherapie (IZG) des Uniklinikums Freiburg. Diese Genfähren, sogenannte Vektoren, klinken sich mitsamt ihrer heilsamen Fracht im Genom der Zellen ein. Ein grobschlächtiges Verfahren, bei dem das therapeutische Gen blind an einem zufälligen Ort im Erbgut des Patienten landet. Geschieht das an der falschen Stelle, kann zufällig ein Krebsgen aktiviert werden. Schon lang suchen die Gentherapeuten daher nach Alternativen. "Wir wollen weg von den Vektoren", sagt Cathomen.

Seit zwei Jahren erobert ein neues Verfahren die Labore. Eine Technik, mit der Wissenschaftler beliebige Veränderungen der Erbinformation vornehmen können – punktgenau und hocheffizient. Sie ist einfach, robust und billig und hat sich in der biologischen Grundlagenforschung in weniger als einem Jahr etabliert. Derzeit erreicht sie die medizinische oder "rote" Biotechnologie (und damit auch die Stammzellforschung) sowie die Grüne Gentechnik*. Bald dürfte sie auch bei Patienten in den Kliniken erprobt werden. Eine neue Form der Gentherapie, so hoffen die Fachleute, soll dann Menschen retten – wirkmächtig und risikoarm. Das komplizierteste an der Technik ist ihr Name: Crispr/Cas9.

Von "Genome-Engineering" oder "Genome-Editing" sprechen Wissenschaftler bei dieser direkten Art der Genmanipulation: Die kodierte Information lässt sich direkt an ihrem Platz im Erbgut bearbeiten, ohne dass die natürliche Umgebung im Erbmolekül zerstört wird. Jeden einzelnen Buchstaben im Genom sollen Therapeuten mit dieser hochpräzisen Methode bearbeiten können. Das Verfahren verwirklicht die ideale Gentherapie. Defekte Gene werden nicht ersetzt wie bisher – sondern buchstäblich geheilt.

Nicht alle ersten Erfolge mit der neuen Technik ernten allerdings uneingeschränkte Zustimmung. Anfang Februar stellten chinesische Forscher Affen vor, die nach Genome-Engineering geboren worden waren. Die Forscher hatten befruchtete Eizellen vor der ersten Teilung benutzt und deren Erbgut mit dem neuen Verfahren bearbeitet. Die Tiere tragen die Modifikation in allen Körperzellen und vererben sie auch – eine klassische Keimbahnveränderung, bei Primaten bislang extrem schwierig und nur wenige Male erfolgreich durchgeführt. Mit Crispr/Cas9 gelang das ethisch heikle Unterfangen auf Anhieb – der Weg zum genetisch modifizierten Menschenbaby ist damit zweifellos ein Stück kürzer geworden.

Das Werkzeug dafür besteht aus zwei Teilen, einem Nukleinsäuremolekül (RNA) und einem Eiweiß namens Cas9. Bringt man beide in eine Zelle, klammern sie sich aneinander. "Und dann passiert die Magie", sagt der Doktorand Maximilian Müller, der die Methode in Freiburg testet. Die RNA steuert eine bestimmte Stelle im Genom an. Ihr Ziel besteht aus einer Folge von 12 bis 20 Nukleotiden im Labyrinth der 3 Milliarden Bausteine, aus denen das menschliche Genom besteht.

*Anm. d. Red.: An dieser Stelle wird im Original auf den Artikel "Vom Apfel der Erkenntnis" auf Seite 39 in der ZEIT 44/2014 verwiesen.