Einem Menschen konnte das Verfahren bisher nicht helfen. Dennoch sind Stammzellforscher jetzt einen wichtigen Schritt weitergekommen bei dem Versuch, Erbkrankheiten künftig mithilfe von Stammzellen zu behandeln: Sie wandelten Hautzellen in Leberzellen um. Als Letztere im Tierversuch Mäusen eingesetzt wurden, entstanden keine Krebszellen, was bisher ein häufiges Problem solcher Experimente war.

Allan Bradley und sein Team vom Sanger Institute in Hinxton nutzten induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen), die aus Hautzellen von Patienten mit einer Stoffwechselerkrankung gewonnen wurden. Diese wandelten sie so um, dass sie Leberzellen ähnelten.

Die Forscher veränderten zudem das für die Krankheit verantwortliche Gen mittels zweier bekannter Verfahren, berichten sie im Wissenschaftsmagazin Nature. Die so geheilten menschlichen Leberzellen setzten sie Mäusen mit der Stoffwechselerkrankung ein.

Die Erbkrankheit – Alpha-1-Antitrypsin-Mangel – ist eine monogenetische Erkrankung, das heißt, sie tritt durch eine Mutation in einem einzigen Gen auf. Beide Kopien des betreffenden Gens in den Chromosomen eines Patienten müssen verändert sein, damit es zur Erkrankung kommt. Den Autoren zufolge trifft die Krankheit einen von 2.000 Menschen nordeuropäischer Abstammung und kann zu einer Leberzirrhose führen, was eine Lebertransplantation nötig machen kann.

Bradley und seine Kollegen verwendeten für die Genmanipulationen ein springendes Gen (Transposon) sowie bestimmte Enzyme, die Zinkfingernukleasen. Für die Gewinnung von iPS-Zellen wurden Hautzellen von drei Patienten mit der Stoffwechselkrankheit entnommen. Diese Art der Rückprogrammierung von Stammzellen ist eine ethisch unbedenkliche Alternative zur umstrittenen Verwendung embryonaler Stammzellen.

Weil sich in den Mäusen infolge des Eingriffs – anders als bei ähnlichen Versuchen zuvor – keine Tumorzellen bildeten, sehen die Studienautoren eine Möglichkeit, mit der Methode bei der Behandlung monogenetischer Erkrankungen weiterzukommen. Die menschlichen Zellen integrierten sich anscheinend in das Lebergewebe der Mäuse und übernahmen ihre Funktion dort. Allerdings enthielten die veränderten iPS-Zellen Mutationen im Erbgut, deren Bedeutung näher untersucht werden müsse, schreiben Bradley und seine Kollegen.