Glücksspiel um das Leben – Seite 1

Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 50 Babys geboren, die wegen eines Gendefekts nie Sitzen oder Laufen lernen. Mit hoher Wahrscheinlichkeit müssen sie noch vor ihrem zweiten Geburtstag sterben. Seit Mai vergangenen Jahres gibt es gegen die Spinale Muskelatrophie (SMA) eine neuartige Therapie: Zolgensma. Eine Spritze dieses Medikaments genügt, um das defekte Gen zu ersetzen. Verkauft wird sie bisher nur in den USA. Sie kostet 2,1 Millionen Dollar. Vier deutsche Familien haben die Behandlung per Anwalt bei der Krankenkasse erstritten. In anderen Ländern wird via Facebook gesammelt.

Jetzt verschenkt der Hersteller Novartis die Behandlung. An jeweils 100 Patienten. Weltweit. Über den Zuschlag entscheidet das Los. Eine Verlosung gab es schon, der nächste Ziehungstermin ist voraussichtlich der 17. Februar.

Ist das eine gute Lösung?

Für die ausgelosten Familien bestimmt, denn sie bekommen die ersehnte Hilfe, ohne betteln oder vor Gericht ziehen zu müssen. Auch die Krankenkassen sparen viel Geld. Und ganz nebenbei bescheren die Medienberichte über das ungewöhnliche Lotterieverfahren dem Hersteller eine Menge Aufmerksamkeit, genau in der Phase, in der Europas Arzneibehörden über die Zulassung und Erstattung des teuersten Medikaments der Welt beraten.

So kommt es, dass die Arzneispende von Argwohn begleitet wird. Jana Brandt aus Sebnitz in Sachsen gehört zu den Eltern, die mithilfe eines Anwalts erreichten, dass ihr Kind die Spritze erhielt. Im November war das. Jetzt ist John zehn Monate alt, inzwischen kann er die Ärmchen nach der Mutter ausstrecken. Und er beginnt sich zu drehen: "Auf die Seite schafft er es schon, auf den Bauch noch nicht", sagt die Mutter. Wäre sie juristisch unterlegen, hätte auch sie an der Lotterie teilgenommen, sagt sie. Und dennoch hat die 31-Jährige Bedenken. Die Verlosung sei ein "Glücksspiel, bei dem um Leben gespielt wird".

Novartis wirbt um Verständnis

Ähnlich sieht es Inge Schwersenz von der Patientenvereinigung Initiative SMA. "Stellen Sie sich vor, Sie haben ein Kind mit der Diagnose und müssen es in einen Lostopf tun. Das ist doch schaurig!" Sie fragt sich, warum Novartis nicht längst ein Härtefallprogramm beantragt habe, wie es das Gesetz vorsieht, wenn es für eine lebensbedrohliche Krankheit in einem Land an Therapien fehlt. Dann darf der Hersteller ein Mittel auch ohne Zulassung abgeben. In einem klar geregelten und überwachten Rahmen statt per Los.

Fragt man bei Novartis in Basel nach, bekommt man ein vorbereitetes Schreiben, das "bei aller Kritik an diesem Verfahren" um Verständnis wirbt. "Wir verfügen nur über sehr limitierte Dosen. Zum aktuellen Zeitpunkt ist nur ein Werk für die Produktion lizenziert", heißt es in der Mitteilung weiter. Aber zwei weitere Anlagen seien in Bau. Sie würden voraussichtlich 2021 in Betrieb gehen.

Was in der Diskussion fast in Vergessenheit gerät, ist die Tatsache, dass es schon eine Arznei gegen den Muskelschwund gibt. Sie stammt aus den Laboren des US-Unternehmens Biogen und wird seit drei Jahren in Deutschland eingesetzt. Die Behandlung mit dem Mittel Spinraza ist allerdings beschwerlicher für die Patienten. Statt einer einmaligen Infusion muss das Medikament immer wieder gespritzt werden, und zwar in die Rückenmarksflüssigkeit. Und möglicherweise ist dieses Mittel auf Dauer sogar noch teurer als sein Wettbewerber. Zwar fallen pro Jahr zwischen 300.000 Euro und 550.000 Euro Kosten an, aber die Behandlung kann mehrere Jahre lang dauern.

Der Eingriff ins Genom ist irreversibel

Allerdings gibt es mit dem Biogen-Mittel praktische Erfahrung in 10.000 Fällen, während das Mittel von Novartis inklusive Zulassungsstudie erst bei knapp 250 Patienten Anwendung fand.

Diese Zulassung verlief überdies nicht störungsfrei. Nicht in Europa, wo die für Herbst 2019 angekündigte Einführung des neuen Mittels wegen kritischer Nachfragen der Prüfer verschoben werden musste. Und auch nicht in den USA, wo die Arzneiaufsicht derweil eine zweite Studie bei älteren, ebenfalls an Muskelschwäche leidenden Kindern wegen Nebenwirkungen im Tierversuch stoppte.

Inge Schwersenz von der SMA-Patienteninitiative hat sich die Daten angesehen, die Novartis zur Verfügung stellte. Als Medizinerin und Mutter zweier Kinder mit Muskelschwäche, von denen eines an der Krankheit verstarb, freut sie sich über jede zusätzliche Therapieoption. Und dennoch warnt sie davor, das neue Mittel zu überschätzen, spricht gar von einer Art Hype, auch unter den Betroffenen. "Es ist ziemlich traurig, was da momentan so alles behauptet wird", sagt sie. 

Nebenwirkungen in Form erhöhter Leberwerte

Heilung sei nur möglich, bevor Symptome auftreten. Doch meist wird das Leiden erst entdeckt, wenn das Kind etwas nicht lernt, was andere in der Krabbelgruppe längst können. Was sich bisher zeige, sagt Schwersenz, sind Erfolge, die umso größer ausfallen, je früher die Behandlung mit Zolgensma einsetzt. Es gebe aber auch Nebenwirkungen in Form erhöhter Leberwerte, die man aktuell mit Kortison behandelt.

Da die Behandlung einen Eingriff ins Genom darstellt, ist sie irreversibel. Wohl deshalb hat das Paul-Ehrlich-Institut, das hierzulande die Aufsicht über Biotech-Arzneien führt, das Losverfahren an strenge Bedingungen geknüpft. Teilnehmen dürfen deutsche Patienten nur, wenn sie jünger als zwei Jahre sind und von der zugelassenen Behandlung nicht profitieren können.

Die deutsche Genehmigung für das Losverfahren endet, auch das hat das Institut klargemacht, wenn die Arzneiprüfer ihr Urteil gefällt haben. Was wird dann passieren? Novartis hofft auf eine Zulassung in der EU in der ersten Hälfte dieses Jahres. Die neuen Produktionsanlagen werden aber zu diesem Zeitpunkt wohl noch nicht laufen. Sie sollen nach Unternehmensangaben erst 2021 fertiggestellt sein. Novartis kann dann womöglich das neue Mittel gar nicht in den nachgefragten Mengen liefern.

Werden die verzweifelten Familien dann mit dem Hersteller streiten müssen, wie vorher mit den Krankenkassen? Möglich wäre, dass Betroffene Novartis gerichtlich dazu verpflichten, das Medikament auch auszuliefern. Der Rechtsanwalt Johannes Kaiser hält dies für durchaus machbar. Kaiser hat bereits für betroffene Familien die Auseinandersetzung mit den Kassen geführt. Seit der Jurist aus Olpe den Hilferuf einer Mutter auf Facebook sah und die Familie über ihre Rechte aufklärte, hat er unter Betroffenen einen guten Ruf. "Zur Not lege ich mich auch mit Novartis an", sagt er.

Die wenigsten rechnen aber damit, dass es so weit kommt – nicht in Deutschland. Schließlich dürfen selbst teure Medikamente hier sofort nach der Zulassung auf Kassenrezept verschrieben werden. Die Preisverhandlungen, die in anderen Ländern oft den Marktstart verzögern, setzen hier erst später ein und werden bei seltenen Krankheiten sehr großzügig gehandhabt. Schwer zu glauben, dass die Kapazitäten letztlich wirklich so knapp sein werden, dass Novartis einen solch wichtigen Markt wie Deutschland verprellt.