Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 50 Babys geboren, die wegen eines Gendefekts nie Sitzen oder Laufen lernen. Mit hoher Wahrscheinlichkeit müssen sie noch vor ihrem zweiten Geburtstag sterben. Seit Mai vergangenen Jahres gibt es gegen die Spinale Muskelatrophie (SMA) eine neuartige Therapie: Zolgensma. Eine Spritze dieses Medikaments genügt, um das defekte Gen zu ersetzen. Verkauft wird sie bisher nur in den USA. Sie kostet 2,1 Millionen Dollar. Vier deutsche Familien haben die Behandlung per Anwalt bei der Krankenkasse erstritten. In anderen Ländern wird via Facebook gesammelt.

Jetzt verschenkt der Hersteller Novartis die Behandlung. An jeweils 100 Patienten. Weltweit. Über den Zuschlag entscheidet das Los. Eine Verlosung gab es schon, der nächste Ziehungstermin ist voraussichtlich der 17. Februar.

Ist das eine gute Lösung?

Für die ausgelosten Familien bestimmt, denn sie bekommen die ersehnte Hilfe, ohne betteln oder vor Gericht ziehen zu müssen. Auch die Krankenkassen sparen viel Geld. Und ganz nebenbei bescheren die Medienberichte über das ungewöhnliche Lotterieverfahren dem Hersteller eine Menge Aufmerksamkeit, genau in der Phase, in der Europas Arzneibehörden über die Zulassung und Erstattung des teuersten Medikaments der Welt beraten.

So kommt es, dass die Arzneispende von Argwohn begleitet wird. Jana Brandt aus Sebnitz in Sachsen gehört zu den Eltern, die mithilfe eines Anwalts erreichten, dass ihr Kind die Spritze erhielt. Im November war das. Jetzt ist John zehn Monate alt, inzwischen kann er die Ärmchen nach der Mutter ausstrecken. Und er beginnt sich zu drehen: "Auf die Seite schafft er es schon, auf den Bauch noch nicht", sagt die Mutter. Wäre sie juristisch unterlegen, hätte auch sie an der Lotterie teilgenommen, sagt sie. Und dennoch hat die 31-Jährige Bedenken. Die Verlosung sei ein "Glücksspiel, bei dem um Leben gespielt wird".

Novartis wirbt um Verständnis

Ähnlich sieht es Inge Schwersenz von der Patientenvereinigung Initiative SMA. "Stellen Sie sich vor, Sie haben ein Kind mit der Diagnose und müssen es in einen Lostopf tun. Das ist doch schaurig!" Sie fragt sich, warum Novartis nicht längst ein Härtefallprogramm beantragt habe, wie es das Gesetz vorsieht, wenn es für eine lebensbedrohliche Krankheit in einem Land an Therapien fehlt. Dann darf der Hersteller ein Mittel auch ohne Zulassung abgeben. In einem klar geregelten und überwachten Rahmen statt per Los.

Fragt man bei Novartis in Basel nach, bekommt man ein vorbereitetes Schreiben, das "bei aller Kritik an diesem Verfahren" um Verständnis wirbt. "Wir verfügen nur über sehr limitierte Dosen. Zum aktuellen Zeitpunkt ist nur ein Werk für die Produktion lizenziert", heißt es in der Mitteilung weiter. Aber zwei weitere Anlagen seien in Bau. Sie würden voraussichtlich 2021 in Betrieb gehen.

Was in der Diskussion fast in Vergessenheit gerät, ist die Tatsache, dass es schon eine Arznei gegen den Muskelschwund gibt. Sie stammt aus den Laboren des US-Unternehmens Biogen und wird seit drei Jahren in Deutschland eingesetzt. Die Behandlung mit dem Mittel Spinraza ist allerdings beschwerlicher für die Patienten. Statt einer einmaligen Infusion muss das Medikament immer wieder gespritzt werden, und zwar in die Rückenmarksflüssigkeit. Und möglicherweise ist dieses Mittel auf Dauer sogar noch teurer als sein Wettbewerber. Zwar fallen pro Jahr zwischen 300.000 Euro und 550.000 Euro Kosten an, aber die Behandlung kann mehrere Jahre lang dauern.