Die US-Medikamentenbehörde FDA hat den Einsatz einer neuen Arzenei für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) genehmigt. Das Gentherapie-Mittel des Schweizer Pharmakonzerns Novartis soll die Erbkrankheit bei Säuglingen und Kleinkindern behandeln. Eine einzelne Dosis des Medikaments kostet 2,1 Millionen Dollar, damit gilt Zolgensma US-Medien zufolge als derzeit teuerste Arznei der Welt. 

Die Erbkrankheit SMA führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder lebenslanger Behinderung. Die neuromuskuläre Erkrankung ist relativ selten, sie kommt etwa bei einem von 10.000 Neugeborenen vor.

Zunächst stießen die hohen Kosten beim Zulassungsverfahren in den USA auf Widerstand. Doch Novartis argumentierte offenbar erfolgreich, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die anderenfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären. Der Konzern rechnet damit, dass das Medikament noch in diesem Jahr auch in Europa und Japan genehmigt wird.

Kinder, die an der schwersten Form von Spinaler Muskelatrophie leiden, sterben häufig schon vor ihrem zweiten Geburtstag. Sie haben Schwierigkeiten beim Atmen, beim Schlucken und beim Hochhalten ihres Kopfes. Novartis zufolge wird durch die Einmalbehandlung mit Zolgensma ein defektes oder fehlendes Gen in die Körperzellen eingeschleust und so ersetzt. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht vorkämen. Sie hätten unter anderem sitzen und sprechen können. Bei der Studie wurden 15 Kleinkinder behandelt, die unter Typ I der SMA litten.

Die Arznei der Schweizer Firma konkurriert mit dem Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmens Biogen. Diese Arznei muss alle vier Monate verabreicht werden und kostet im ersten Behandlungsjahr 750.000 Dollar, in der Folge 375.000 Dollar pro Jahr.