Read the English version of this article here.

Die Nebenwirkungen sind nicht absehbar, die Folgen schlecht einzuschätzen und trotzdem will der Mikrobiologe Denis Rebrikov etwas wagen, von dem viele Wissenschaftlerinnen und Fachleute dringend abraten: Menschen genetisch verändern. Er will ermöglichen, dass Kinder tauber Eltern selbst hören können. Dafür will er lange vor der Geburt in ihr Genom, die DNA eingreifen, mithilfe der Technologie Crispr-Cas9. Rebrikov folgt damit dem chinesischen Wissenschaftler He Jiankui. Der hatte im November 2018 die Geburt der ersten genetisch veränderten Zwillingsmädchen bekannt gegeben und sorgte damit international für Aufsehen und Empörung. Eine Gruppe von Ethikern und Wissenschaftlerinnen, darunter die Entdecker von Crispr, riefen daraufhin zu einem Moratorium für die klinische Nutzung des Werkzeugs auf. Sie sagten, niemand könne mögliche Nebeneffekte vorhersehen, wenn in die menschliche Keimbahn eingegriffen werde. Denis Rebrikov sagt, es sei Zeit weitere Fakten zu schaffen, und will seine Versuche fortführen. Warum? Wann? Wie? ZEIT ONLINE hat ihn dazu befragt.

ZEIT ONLINE: Sie stehen mit fünf Paaren in Kontakt, die aufgrund eines Gendefekts taub sind, und sich Kinder wünschen, die hören können. Das aber ist auf natürlichem Weg nicht möglich. Sie haben ihnen Ihre Hilfe angeboten, damit es dennoch gelingt. Was genau haben Sie vor?

Denis Rebrikov: Jedes Baby dieser Paare wäre taub. Sie würden eine Form von Taubheit erben, die von der Mutation eines speziellen Gens namens GJB2 verursacht wird. Ich möchte die Mutation korrigieren, indem ich sie aus dem genetischen Code, der DNA, herausschneide und ersetze. Das ist mithilfe der Crispr-Cas9-Technik möglich. Das System stammt ursprünglich aus einem Bakterium. Wissenschaftler können es jedoch so programmieren, dass es auf ausgewählte DNA-Abschnitte abzielt und diese dauerhaft in lebenden Organismen verändert (Anm. d. Red.: siehe Video unten).

Der Mikrobiologe Denis Rebrikov leitet ein Genome-Editing-Labor am Kulakov National Medical Research Center for Obstetrics, Gynecology and Perinatology in Moskau. Das Zentrum ist zugleich Russlands größte Klinik für künstliche Befruchtung. Rebrikov arbeitet außerdem an der Pirogov Russian National Research Medical University und hat nahezu 100 Studien publiziert. Doch bislang hat er nur ein Paper veröffentlicht, das mit seinem aktuellen Crispr-Projekt zusammenhängt, in einem Fachmagazin, bei dem er selbst Chefredakteur ist. © Privat

ZEIT ONLINE: Weil Crispr genutzt wird, um ausgewählte Sequenzen auszuschneiden, wird auch von Genscheren gesprochen. Problematisch ist nun, dass bislang nicht klar ist, wie präzise die Scheren arbeiten, also on-target schneiden, und ob sie nicht in anderen Teilen des Genoms doch kleine, unbeabsichtigte Veränderungen vornehmen, deren Folgen sich bisher nicht abschätzen lassen – off-target-Effekte genannt.

Rebrikov: Wir gehen Schritt für Schritt vor, um genau zu prüfen wie gut unsere Genschere funktioniert. Noch arbeiten wir nicht mit den Embryonen der tauben Paare, wir checken grundsätzlich, ob die Prozedur effektiv und sicher ist. Dafür nutzen wir Spermien und Eizellen von Spendern und Spenderinnen, die keinen Gendefekt haben, um off-target-Effekte aufspüren zu können. Erste vorläufige Daten erwarte ich in ein paar Wochen. Wenn wir sicher sind, dass keine off-target-Effekte vorliegen, wiederholen wir das Experiment mit den Paaren. Und falls wir dann am Ende vieler weiterer Prüfungen ein Baby erschaffen, wird es sehr streng überwacht sein, um sicherzustellen, dass es gesund ist und bleibt.

ZEIT ONLINE: Ist das Vorhaben laut russischem Gesetz erlaubt?

Rebrikov: Mein Fachberater sagt, es sei eine rechtliche Grauzone. Das russische Gesetz erlaubt personalisierte Medikamente für spezielle Patienten – und das ist der Weg, den wir mit unseren ausgewählten Fällen gehen wollen.

ZEIT ONLINE: Haben Sie die Anträge dafür schon gestellt?

Rebrikov: Noch nicht. Das russische Gesundheitsministerium hat zugestimmt, die Dokumente anzunehmen, wenn ich einen genauen klinischen Fall habe und gute Ergebnisse, die die Sicherheit unserer Genschere belegen. Ich bin nicht sicher wie lange es dauern wird, die Genehmigung der Regierung zu bekommen. Das kann zwischen mehreren Monaten und einem Jahr dauern.

Crispr - So funktioniert das neue Universalwerkzeug der Gentechnik Günstig, leicht zu handhaben und enorm effektiv: Crispr revolutioniert die Gentechnik. Das Erbgut aller Lebewesen lässt sich damit beliebig formen, wie das Video zeigt.

ZEIT ONLINE: Müssen die Paare für die Behandlung zahlen?

Rebrikov: Nein. In Russland haben wir ein kostenloses In-Vitro-Fertilisationsprogramm für Paare, die Probleme haben, Kinder zu bekommen, etwa wegen Unfruchtbarkeit. Der teuerste Teil ist also von der staatlichen Versicherung abgedeckt. Wir werden zwar noch zusätzliche Gentests machen, doch auch das ist inklusive und wir werden versuchen, alle zusätzlichen Kosten zu übernehmen. Wir wollen die Fälle, warum sollten wir Geld verlangen?

ZEIT ONLINE: Der chinesische Wissenschaftler He Jiankui hat seine Experimente durchgeführt und dann vorgestellt. Sie haben sich zuerst an die Öffentlichkeit gewendet. Warum?

Rebrikov: Der einzige Weg diese Technologie in die Medizin zu bringen, ist der legale Weg. He hat seine Experimente heimlich gemacht, und als er die Babys präsentierte, war es zu spät, um noch irgendetwas dagegen zu unternehmen. Ich nehme an, das ist der Grund, warum er nicht gefragt hat – er dachte, er würde keine Genehmigung bekommen. Er hat damit einen großen Schritt Richtung Zukunft gemacht. Letztlich war es eine gute Sache für mich – He hat meine Arbeit erleichtert.

ZEIT ONLINE: Weil es einfacher ist, nicht der Erste zu sein?

Rebrikov: Ja. Ohne He würden die Mitarbeiter des russischen Gesundheitsministeriums nicht mal darüber sprechen. Sie würden sagen: Genetisch veränderte Babys? Wozu? Vergiss es! Doch nun haben wir ein Exempel.