Säuglinge und Kleinkinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) aus Deutschland dürfen an der Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma teilnehmen, obwohl das Medikament in Europa noch nicht zugelassen ist. Das hat das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel entschieden. "Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen", teilte das Paul-Ehrlich-Institut mit.

Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost Behandlungen mit Zolgensma für 100 Säuglinge und Kleinkinder bis 2 Jahre. Bewerben konnten sich Familien aus aller Welt, deren Kind an Spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet, und bei denen keine andere Therapie hilft. Die neuromuskuläre Erkrankung ist relativ selten, sie kommt etwa bei einem von 10.000 Neugeborenen vor. Eine einzelne Dosis des Medikaments kostet 2,1 Millionen Dollar – damit gilt Zolgensma US-Medien zufolge als derzeit teuerste Arznei der Welt.

Kinder, die an der schwersten Form von Spinaler Muskelatrophie leiden, sterben häufig schon vor ihrem zweiten Geburtstag. Sie haben Schwierigkeiten beim Atmen, beim Schlucken und beim Hochhalten ihres Kopfes. Novartis zufolge wird durch die Einmalbehandlung mit Zolgensma ein defektes oder fehlendes Gen in die Körperzellen eingeschleust und so ersetzt. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht vorkämen. Sie hätten unter anderem sitzen und sprechen können.

"Die Verlosung ist eine verdeckte Marketingkampagne"

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker kritisierten die Verlosungsaktion jedoch. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. Laut dem Medizinethiker Norbert W. Paul wäre es ethischer gewesen, klare Kriterien als Voraussetzung für die Verabreichung des Medikamentes festzulegen. Zum Beispiel, ob es für die Kinder alternative Therapien gebe, ob eine Klinik in der Nähe sei, die mit Gentherapie umgehen könne, ob eine Nachsorge und im Notfall auch eine Krisenversorgung möglich sei, sagte der Professor der Universitätsmedizin Mainz. Das Losverfahren lehne er ab. "Novartis unterläuft mit dieser Abgabe aus Mitleid die Zulassung, um einen Fuß im Markt zu haben und so Druck zu machen, dass die Zulassung gar nicht mehr erforderlich zu sein scheint", sagte er. Es sei wie eine verdeckte Marketingkampagne.

An diesem Montag zieht eine von Novartis beauftragte Forschungsorganisation den ersten Namen eines der Kinder, die die Behandlung gratis bekommen sollen. Alle paar Wochen folgt eine weitere Ziehung. Wie viele Bewerbungen eingegangen sind, sagt Novartis nicht. Wenn das Heimatland des Kindes die Behandlung mit dem noch nicht zugelassenen Medikament erlaubt und ein Behandlungszentrum da ist, kann Zolgensma innerhalb von Wochen verabreicht werden.

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht allen Kindern hilft.